Investing.com — H.C. Wainwright, Krystal Biotech ’in (NASDAQ:KRYS) Pazartesi günü Faz 3 IOLITE çalışmasına ilk hasta kaydını duyurmasının ardından şirket için al tavsiyesini ve 240,00 dolar hedef fiyatını korudu. KRYS’nin değerleme ölçütleri ve büyüme potansiyeli hakkında daha derin bilgiler mi istiyorsunuz? InvestingPro aboneleri, gerçek zamanlı Adil Değer değerlendirmelerine ve ayrıntılı finansal sağlık puanlarına erişebilir.
IOLITE çalışması, kornea abrazyonu olan distrofik epidermolizis bülloza (DEB) hastalarında COL7A1’in iki kopyasını ileten, yeniden dozlanabilir bir göz damlası gen tedavisi olan KB803’ü değerlendirecek. Bu tedavi, şirketin B-VEC tedavisinin oküler bir versiyonunu temsil ediyor.
Faz 3 denemesi, hasta içi, çift kör, çok merkezli, plasebo kontrollü bir tasarıma ve çapraz geçiş bileşenine sahip. Kornea abrazyonu sıklığını takip eden devam eden bir doğal seyir çalışmasında 12 aylık bir hazırlık dönemini tamamladıktan sonra 6 aylık veya daha büyük yaklaşık 16 hasta katılacak.
Çalışmanın birincil sonlanım noktası, plaseboya kıyasla kornea abrazyonu olan ayda ortalama gün sayısındaki değişimi ölçüyor. Doğal seyir verilerine göre, resesif DEB hastaları ayda yaklaşık 5,9 gün kornea abrazyonu semptomları yaşarken, dominant DEB hastaları ayda 2,2 gün semptom yaşıyor.
Bu yılın başlarında New England Journal of Medicine’de yayınlanan bir şefkat kullanım vakası, B-VEC ile tedavi edilen 13 yaşındaki bir DEB hastasında tam kornea iyileşmesi gösterdi. Hastada bilateral sikatrizan konjonktivit ve tekrarlayan simblefaron lizis ameliyatları ile posterior nüks ve bilateral limbal kök hücre yetmezliği öyküsü vardı. Biyoteknoloji sektörü trendlerini takip edin ve InvestingPro’nun gelişmiş tarama araçları ve uzman analiziyle yatırım fırsatlarını keşfedin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
