Investing.com — Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) hisseleri Çarşamba günü %17 yükseldi. Bu artış, şirketin Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için geliştirdiği PBGENE-DMD’ye ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Nadir Pediatrik Hastalık Statüsü verildiğini açıklamasının ardından gerçekleşti.
Bu statü, DMD ile yaşayan erkek çocuklar için yeni tedavi seçeneklerine duyulan önemli ihtiyacı vurguluyor. DMD, Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 15.000 kişiyi etkileyen nadir bir genetik bozukluktur. Bu hastalık öncelikle 18 yaşın altındaki bireyleri etkilemekte ve ilerleyici kas zayıflığı ile karakterize edilmektedir.
Precision’ın PBGENE-DMD programı, distrofin geninin 45-55 eksonlarını çıkarmak için şirketin özel ARCUS gen düzenleme platformunu kullanıyor. Şirkete göre bu yaklaşım, hastanın DNA dizisini kalıcı olarak düzenleyerek doğal olarak oluşan, neredeyse tam uzunlukta distrofin proteini üretmek suretiyle DMD hastalarının %60’ına kadar fayda sağlama potansiyeline sahip.
Precision BioSciences’ın Baş Geliştirme ve İş Sorumlusu Cindy Atwell şöyle konuştu: “Yaklaşımımız, hastanın kendi DNA dizisini kalıcı olarak düzenleyerek, insanlarda işlevsel olduğu bilinen, doğal olarak üretilen, neredeyse tam uzunlukta distrofin proteini elde etmek üzere tasarlandı.”
Bu statü sayesinde Precision, PBGENE-DMD’nin FDA onayı alması durumunda Öncelikli İnceleme Kuponu (Priority Review Voucher) alma hakkına sahip olabilir. Bu kupon, farklı bir ürün için FDA öncelikli incelemesi almak için kullanılabilir veya başka bir sponsora satılabilir. Bu da şirkete potansiyel olarak sermaye sulandırmayan bir finansman sağlayabilir.
Klinik aşamadaki gen düzenleme şirketi şu anda IND-hazırlık toksikoloji çalışmalarını tamamlamakta ve 2026 yılında ilk klinik verileri elde etmeyi beklemektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
